В России разрабатывают лекарство от СМА

Фонд "Круг добра" создавался для улучшения доступности таких лекарств, поскольку большинство орфанных препаратов очень дорогие. На встрече представители фармкомпании рассказали о подготовке клинических исследований нового препарата ANB-4 для генной терапии спинальной мышечной атрофии (СМА).

Александр Ткаченко обратился к российским фармпроизводителям с призывом ускорить работу по разработке российских лекарств, предназначенных для лечения детей с тяжелыми заболеваниями: "На сегодняшний день Фонд "Круг добра" обеспечил 1345 детей необходимым лечением, на это было направлено порядка 25 млрд рублей. Я считаю важным, чтобы и отечественные производители, у которых есть прекрасный научный потенциал и хорошие производственные возможности, предлагали свои решения для лечения тяжелых и редких заболеваний. Я уверен, это обеспечит стабильное лечение детей вне зависимости от решения иностранных поставщиков и позволит нам обеспечить качественными лекарствами еще больше детей".

"Это была наша первая встреча с фондом, и нам было важно понять потребности и направления усилий здравоохранения, чтобы координировать свои действия, - сказал генеральный директор фармкомпании Дмитрий Морозов. - Думаю, мы откроем отдельное направление, которое будет заниматься разработкой препаратов для детей с тяжелыми заболеваниями".

Над препаратом для лечения СМА в компании работают с 2018 года. Говоря о механизме действия препарата, Дмитрий Морозов сравнил его с швейцарским препаратом "Золгенсма" - это лекарство позволяет излечивать новорожденных со СМА с помощью всего одной инъекции, при условии, что лечение не запоздало. При этом "Золгенсма" признана одним из самых дорогостоящих препаратов в мире - курс лечения стоит более двух миллионов долларов.

Отечественная разработка, по словам Морозова, также основана на генно-терапевтической платформе и будет достаточно одного приема препарата для того, чтобы получить значимый результат. При этом российское лекарство не является аналогом иностранного, это совершенно уникальный, оригинальный препарат со схожим с "Золгенсмой" механизмом действия.

Справка "РГ"

СМА - наследственное заболевание, которое приводит к поражению и атрофии двигательных навыков и мышц, развитию тяжелой дыхательной недостаточности. Для лечения СМА в мире есть три препарата - "Спинраза", "Эврисди" и "Золгенсма". "Золгенсма" - первый генный препарат для лечения СМА.